來源：第一財經(jīng)

任峰表示，有了AI輔助,，可以充分利用患者組學(xué)數(shù)據(jù),，針對特定疾病發(fā)現(xiàn)可靠的潛力靶點。如果有100個PD-1這樣的明星靶點,，就不需要內(nèi)卷了,，各大藥企分散來推進研發(fā)就好了。

迄今,，AI制藥行業(yè)還沒有一款藥物獲批上市,。近期以來，全球多款首批用人工智能（AI）設(shè)計的新藥分子在臨床階段遭遇失敗或被剝奪優(yōu)先級,，但資本市場對于AI制藥的熱情卻并沒有因此退去,。

據(jù)市場機構(gòu)統(tǒng)計，今年三季度,，全球AI制藥領(lǐng)域出現(xiàn)了多起大額融資,。10月份，全球AI制藥領(lǐng)域有所降溫,，但當(dāng)月8家完成新一輪融資的AI制藥相關(guān)企業(yè)所披露總金額仍達到約12.34億元,。與此同時，在投資機構(gòu)的名單中,，出現(xiàn)了英偉達,、紅杉資本等的身影。

資本對于AI制藥相關(guān)企業(yè)的關(guān)注點主要聚集在藥品研發(fā)的早期階段,，這也是AI在制藥領(lǐng)域被寄予厚望的部分——從1981年被《Discovery》雜志首次報道以來,，AI應(yīng)用于制藥領(lǐng)域已經(jīng)有超過40年的歷史。理論上可以賦能藥物研發(fā)從臨床前到臨床試驗各個階段和不同領(lǐng)域的AI算法,，目前更多聚焦于靶點發(fā)現(xiàn),、化合物篩選、分子設(shè)計和優(yōu)化等臨床前階段,。在國內(nèi)創(chuàng)新藥靶點扎堆,、同質(zhì)化嚴重的當(dāng)下，基于深度學(xué)習(xí)技術(shù)的AI,，正成為以追求“first-in-class”為目標(biāo)的創(chuàng)新藥企共同瞄準的新賽道,。

然而，AI賦能新藥研發(fā),，既不一定“更快”也不一定“更好”,。一方面,，AI在制藥領(lǐng)域的應(yīng)用潛力,，受制于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)中組學(xué)技術(shù)的發(fā)展以及高質(zhì)量數(shù)據(jù)量有多大,、算法有多精確；另一方面,，仍主要局限于臨床前如疾病機制研究,、靶點發(fā)現(xiàn)和虛擬化合物篩選等環(huán)節(jié)的AI，在加速某一個制藥環(huán)節(jié)的過程中,，也有可能被另外一個環(huán)節(jié)所稀釋,。

第一財經(jīng)近日就AI制藥話題專訪了英矽智能（Insilico Medicine）聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰。英矽智能是全球較早進入AI+Biotech（生物科技）賽道的玩家之一,。

任峰表示,，相較于AI分析病例、患者影像的技術(shù)已經(jīng)比較成熟了,，AI在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的賦能還處在比較早期的階段,。但在AI的輔助下，可以充分利用患者組學(xué)數(shù)據(jù),，針對特定疾病發(fā)現(xiàn)可靠的潛力靶點,，進而解決行業(yè)內(nèi)卷問題。

AI制藥仍處于輔助性階段

第一財經(jīng)：今年下半年,，英矽智能已有一款A(yù)I抗腫瘤新藥以高價實現(xiàn)授權(quán)轉(zhuǎn)讓（license-out）,。我了解到這款抗腫瘤新藥今年已實現(xiàn)“中美雙報”，兩國藥審部門對于利用AI技術(shù)研發(fā)的藥品,，是否會采取更嚴的標(biāo)準,？

任峰：license-out模式指企業(yè)進行藥物早期研發(fā)，然后將項目授權(quán)給其他藥企做后期臨床研發(fā)和上市銷售,，合作中的購買方,，主要關(guān)注的是化合物的有效性、安全性和差異化,，至于是否是AI生成的,，并不是影響其購買意愿和雙方交易金額的主要因素。換言之,，AI設(shè)計藥物可以加快項目進展,，但就合作伙伴，其本質(zhì)上更關(guān)注的還是化合物成藥的可能性,。

至于藥審工作,，不管是中國還是美國，有關(guān)部門在新藥臨床試驗（IND）的審評審批工作中,，關(guān)注的依然是新藥化合物的試驗室數(shù)據(jù),，包括藥效、毒性和安全性等,，也即提供足夠的數(shù)據(jù)證明該款新藥化合物在人體開展試驗是安全并有潛在價值的,。至于這個化合物是人工篩選還是機器篩選出來的,，并不構(gòu)成影響。

第一財經(jīng)：前述的藥審經(jīng)歷,，是不是在某種程度上也反映了AI制藥還處于輔助性的階段,，沒有辦法做到一個顛覆性的改變呢？

任峰：目前來說,，我們必須承認AI的工具屬性,，也就是它會提供很多可能的解決方案，但不能代替人類做出決定,。最終需要的還是人類智能和人工智能的配合,。怎樣去達成這個配合非常關(guān)鍵,，比如AI提供了幾個相對優(yōu)秀的解決思路，如果人類恰巧選擇了其中比較錯誤的那一個,，就會帶來麻煩,。

相較于AI分析病例、患者影像的技術(shù)已經(jīng)比較成熟了,，我認為AI在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的賦能還處在比較早期的階段,，還沒有一款A(yù)I研發(fā)的藥物成功上市，整個POC（概念驗證,，prove of concept）還沒有完成,，還沒有完整的行業(yè)最佳實踐可以證明AI研發(fā)藥物的能力。目前AI生成的藥物大多處在臨床1期,，部分達到了臨床2期,，但也都處于比較早期的階段。

中國的AI制藥起步相對晚一些,，傳統(tǒng)藥企還處于觀望的態(tài)度,，但也在做一些探索性的布局,。

第一財經(jīng)：在當(dāng)前這個工具屬性較強的階段，AI在加速某一個制藥環(huán)節(jié)的過程中會不會被另外一個環(huán)節(jié)所稀釋,？

任峰：是有可能的，某個環(huán)節(jié)上的加速可能被其他環(huán)節(jié)的拖延稀釋,。AI主要對藥物早期發(fā)現(xiàn)有幫助,，從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床前候選化合物（PCC）的確定這個過程，可以通過AI縮短研發(fā)周期,、降低研發(fā)成本,。但在PCC確定之后，程序化的試驗,，包括放大試驗,、制劑、穩(wěn)定性評估,、藥代動力學(xué),、藥效評估、安全性評價等,，快的話11~12個月可以完成,，慢的話需要18~20個月，因為驗證性實驗的設(shè)計,，會造成這個環(huán)節(jié)的耗時差值,，可能就把之前節(jié)省的時間消耗掉了。

AI制藥有望打破新藥研發(fā)內(nèi)卷化

第一財經(jīng)：近幾年大語言模型,、深度學(xué)習(xí)在制藥領(lǐng)域取得廣泛應(yīng)用,。這是否對數(shù)據(jù)體量提出更高的要求？

任峰：從整體上來講,，對于AI算法而言,，高質(zhì)量的數(shù)據(jù)量越大，算法就越精確,，所以AI制藥行業(yè)對于數(shù)據(jù)的態(tài)度是多多益善,。然而，受到一些條件限制,，部分領(lǐng)域的數(shù)據(jù)樣本量比較少,。

在這種情況下，可以利用大語言模型等通用性模型,，搭建一個預(yù)先訓(xùn)練好的模型,，再將經(jīng)過預(yù)訓(xùn)練的模型應(yīng)用到小樣本量的數(shù)據(jù)上，用這種方式來處理樣本量比較小的目標(biāo)任務(wù),，讓小樣本量計算成為可能,。在這種通用模型出現(xiàn)之前,，類似的小樣本計算非常不準確，但當(dāng)今的預(yù)訓(xùn)練通用模型可以在數(shù)據(jù)量偏少的情況下,，創(chuàng)造出準確率相對比較高的算法來解決藥物研發(fā)問題,，進而賦能生物醫(yī)藥領(lǐng)域。

第一財經(jīng)：根據(jù)你的描述,，基于深度學(xué)習(xí),，藥物罕見病適應(yīng)證的拓展和全新靶點的新藥發(fā)現(xiàn)，似乎有更大可能性,？

任峰：藥物研發(fā)之所以內(nèi)卷,，是因為缺乏優(yōu)秀的靶點，其實大家做分子的能力都很強,。比如PD-1的潛力得到驗證之后,，現(xiàn)在有了上百個PD-1藥物的臨床。在GLP-1出現(xiàn)之后,，國內(nèi)又有95家在做,。

有了AI輔助，我們可以充分利用患者組學(xué)數(shù)據(jù),，針對特定疾病發(fā)現(xiàn)可靠的潛力靶點,，進而解決行業(yè)內(nèi)卷問題。如果有100個PD-1這樣的明星靶點,，就不需要內(nèi)卷了,，各大藥企分散來推進研發(fā)就好了。在基因數(shù)據(jù)規(guī)模越來越大的未來,，我們有望利用AI在某些疾病領(lǐng)域找到平衡新穎性和可信度的靶點,，從根本上消減內(nèi)卷問題。

說到罕見病,，之前由于患者群體偏小,、投資回報率比較低的問題，大家給這個領(lǐng)域的關(guān)注比較少,。另一方面,，偏小的患者規(guī)模意味著在臨床試驗招募患者上面臨挑戰(zhàn)。AI出現(xiàn)之后,，傳統(tǒng)流程下回報率比較低的罕見病藥物流程可以得到加速,，AI也能通過降低整體成本來解決“投入成本難以收回”的擔(dān)憂。

對于很多致命的不可逆轉(zhuǎn)的罕見病,，患者可能沒有時間等待一款新藥的研發(fā),。這個時候，AI就可以輔助“老藥新用”研究，在市面上已有的產(chǎn)品中尋找可能對該罕見疾病有效的藥物,，盡快讓患者有新的選擇和嘗試機會,。

AI制藥對于非腫瘤藥物研發(fā)有同樣潛力

第一財經(jīng)：目前，AI切入的藥物領(lǐng)域可能還是腫瘤類藥物為主,，這會不會反而加劇了這個領(lǐng)域的內(nèi)卷趨勢,？AI在其他類型藥物研發(fā)中是否具有同樣應(yīng)用潛力，只是藥企沒有更多往這方面投入,？

任峰：這個選擇依賴公司技術(shù)平臺的特色,，也會根據(jù)當(dāng)前市場情況有調(diào)整。

舉例來說,，之前AI制藥公司和傳統(tǒng)藥物研發(fā)公司都不會花費太多精力研發(fā)抗病毒藥物，但新冠疫情帶來了“抗病毒常態(tài)化”的概念,，也改變了這個格局,，讓更多公司聚焦在抗呼吸道病毒藥物的研發(fā)，而不是傳統(tǒng)的甲肝,、乙肝,、丙肝等病毒。

對于擁有技術(shù)平臺的AI制藥企業(yè)而言,，選擇這些項目,，一方面和公司技術(shù)平臺的特色有關(guān)，另一方面也和外部企業(yè)的合作意愿有關(guān),。

對于沒有生物學(xué)平臺,、聚焦化學(xué)平臺的公司而言，一般會選擇短時間內(nèi)見效的,，或者比較容易做的適應(yīng)證,，大多數(shù)就會選擇癌癥入手。原因在于,，癌癥藥物可以在臨床1期就用到患者群體,，很快看到療效。對于其他的慢性病,，臨床1期都是健康人受試者,，要很久之后才能看到候選藥物在患者身上的數(shù)據(jù)。